国产综合免费视频,九九热这里只有国产精品,久久久久夜夜夜精品国产

EN Menu
關注杜
(轉載)關注杜 | 全球最昂貴的一款醫學療法在FDA獲批上市,用于治療CALD
來源:同寫意 時間:Sep,2022 瀏覽次數:1894次

截圖-20220923103257


2022年9月16日, bluebird bio(藍鳥生物)宣布美國FDA已加速批準其基因療法Skysona上市,用于減緩4-17歲早期活動性腦腎上腺腦白質營養不良男孩的神經功能障礙的進展。公司證實,此前對Skysona臨床開發計劃的臨床擱置已經解除。Skysona是首款FDA批準用于治療早期腦性腎上腺腦白質營養不良的基因療法。此前,該療法已獲得歐盟的批準。




腎上腺腦白質營養不良(ALD)是一種罕見的X染色體連鎖代謝疾病,主要影響男性。全球范圍內,估計每21,000名男性新生兒中就有一人確診。ALD由ABCD1基因突變引起,這一突變會影響腎上腺腦白質營養不良蛋白(ALDP)的生成,隨后導致極長鏈脂肪酸(VLCFA)在腎上腺、大腦和脊髓的白質中的毒性積累,主要發生在腎上腺、大腦與脊髓的白質中。CALD是一種罕見的神經退行性疾病,是ALD最嚴重的形式,其癥狀通常發生于兒童時期,可迅速導致進行性、不可逆的神經功能喪失和死亡。大約40%的ALD患兒會發展為CALD。此前,CALD患者唯一可用的治療選擇是接受同種異體造血干細胞移植,然而據估計,超過80%的CALD患者的兄弟姐妹中沒有匹配的供體。


Skysona(elivaldogene autotemce,eli-cel)是一種一次性給藥基因療法,它通過Lenti-D慢病毒載體(LVV)進行離體轉導,將ABCD1基因的功能性拷貝添加到患者自身的造血干細胞(HSC)中。因此患者能夠產生ALD蛋白(ALDP),該蛋白有助于分解超長鏈脂肪酸(VLCFA)。其治療目標是阻止CALD的進展,并盡可能保留神經功能,包括保留患者的運動功能和溝通能力。該療法有望終身有效,且無需來自他人的造血干細胞移植。


此次Skysona的批準是基于II/III期臨床研究ALD-102及III期臨床研究ALD-104的數據支持。兩項研究均為開放標簽的單臂研究,納入早期活動性CALD的患者。該研究通過比較Skysona治療的患者與疾病自然史人群的無主要功能障礙(MFD)生存來進行療效評估。Skysona治療的患者在首次NFS≥1的24個月內估計有72%的無MFD生存的可能性,而未經治療的患者估計無MFD生存的可能性僅為43%。90%的患者在24個月時達到主要評估終點,即無嚴重功能障礙(Major Functional Disabilities-free)的狀態下生存。安全性方面,最常見的非實驗室類不良反應包括黏膜炎、嘔吐、發熱性粒缺、脫發、食欲下降和腹痛等。而實驗室類不良反應包括白細胞減少、淋巴細胞減少、血小板減少、中性粒細胞減少、貧血等。


以15.9%的年復合增長率計算,腎上腺白質營養不良藥物的藥物市場規模預計將從2020年的約2.9億美元增長到2026年的約7.1億美元,預測期為2022年到2026年。市場規模的擴增是由藍鳥生物、Minoryx Therapeutics、MedDay Pharmaceuticals、Magenta Therapeutics等主要制藥公司正積極專注于開發治療方法,以解決ALD市場中普遍存在的未被滿足的需求推動。根據美國媒體的報道,Skysona的定價為300萬美元,超過了其此前獲得美國FDA批準的基因療法Zynteglo的280萬美元定價,該基因療法用于治療需要接受常規血紅細胞輸注的β地中海貧血患者。這使Skysona成為了全球最貴的治療藥物,按照最新匯率,SKYSONA折合人民幣約2095萬元。


bluebird bio首席執行官Andrew Obenshain先生表示:



自從公司成立十多年以來,患有CALD的孩子和他們的家人一直是bluebird bio使命的核心。對于ALD社區來說,這一期待已久的批準代表著重大的希望,并為家庭提供了一種新的選擇。我們感謝參與Skysona開發的每一個人,并致力于與供應商和支付方合作,使患者及其家屬能夠獲得這一重要的治療選擇。

臨床需求決定藥物價值。該創新基因療法有望終身有效,且不需要來自他人的造血干細胞移植。我們相信,未來會有更多價格親民的基因療法面世,為全球患者帶來新的希望和治療選擇。



資料來源:

https://investor.bluebirdbio.com/news-releases/news-release-details/bluebird-bio-receives-fda-accelerated-approval-skysonar-gene


https://www.businesswire.com/news/home/20220916005595/en

https://www.rfdtv.com/story/46288480/Adrenoleukodystrophy-Drugs-Market

https://www.bloomberg.com/news/articles/2022-09-17/bluebird-skysona-gene-therapy-for-cald-gets-accelerated-approval

https://www.biopharmadive.com/news/bluebird-bio-skysona-fda-accelerated-approval-cald-gene-therapy/631797/


      1. <tfoot id="tqsg7"></tfoot>
        主站蜘蛛池模板: 木兰县| 宜都市| 星座| 玉林市| 遂昌县| 苗栗市| 湛江市| 芮城县| 台北市| 云浮市| 宁夏| 卫辉市| 讷河市| 修武县| 和静县| 新巴尔虎左旗| 合水县| 海伦市| 山丹县| 茌平县| 胶南市| 保定市| 周至县| 迁西县| 纳雍县| 淅川县| 怀安县| 乾安县| 义乌市| 云浮市| 定安县| 永州市| 古浪县| 十堰市| 余干县| 澎湖县| 上思县| 葫芦岛市| 临澧县| 新密市| 牙克石市|