2021年1月19日,美國FDA批準了首個治療心力衰竭的可溶性瓜尼酸環酶刺激劑-VERQUVO的上市申請。此產品是由拜耳(Bayer)與默沙東(MSD)聯合開發,用于治療心力衰竭惡化后射血分數低于45%的慢性心力衰竭患者。VERQUVO是今年獲得FDA批準的第一個治療藥物。
VERQUVO(Vericiguat),是可溶性瓜尼酸環酶(sGC)刺激劑,為一氧化氮 (NO) 信號通路中的一種重要的酶。當NO與sGC結合時,該酶催化細胞內環狀瓜諾辛單磷酸鹽(cGMP)的合成。心力衰竭與NO的合成受損及sGC活性下降有關,sGC對調節血管張力、心臟收縮和心臟重塑方面發揮了重要作用。
心力衰竭(Heart Failure)又被稱為充血性心力衰竭。當心臟不能泵出足夠的血液和氧氣來支持身體的其他器官時,就會發生心力衰竭。其他癥狀如心臟動脈狹窄(冠狀動脈疾病)或高血壓,逐漸使心臟太弱或僵硬,不能有效填充和泵送足夠的血液到身體各部位,也會引發心力衰竭。
據報道,從2013到2016年間,美國約有620萬成年人患有心力衰竭,這個數字仍舊在不斷增長中。心力衰竭其中一半的臨床表現為射血分數的下降,另一半是射血分數的不變。2018年,379,800份死亡證明中提到心力衰竭(占13.4%); 2012年,心力衰竭給美國造成的損失估計為307億美元。
這一總額包括醫療保健服務、治療心力衰竭的藥物和曠工天數的費用。FDA批準VERQUVO的上市申請的主要標準為確定VERQUVO的療效是否更優于安慰劑。這兩者與其他心力衰竭的療法相結合,可以減少有癥狀的慢性心力衰竭。
據統計,從2014年到2015年,美國的心臟病患者每年的總治療費用支出約2190億美元,這包括保健服務、藥品和因死亡而失去生產力的費用。
心臟衰竭市場巨大,根據研究和咨詢公司GlobalData估算,全球心臟衰竭的七大關鍵市場(美國、法國、德國、意大利、西班牙、英國和日本)2026年的市場總額將從2016年的37億美元增長到161億美元左右。年復合增長率高達15.7%,。
2020年,阿斯利康(AstraZeneca)公司開發的達格列凈獲批成為首款治療射血分數降低型心衰患者的SGLT2抑制劑,該療法在2019年最后一個季度的銷售額為4.19億美元,比2018年同期增長了6%。
同樣是在2020年,諾華的諾欣妥(Entresto)也獲得美國FDA心血管和腎臟藥物咨詢委員會(CRDAC)的支持,有望在今年第一季度獲批治療射血分數保留性心力衰竭(HFpEF)患者。可以看出,治療心力衰竭和慢性心力衰竭在美國以及全球藥品市場都擁有巨大的潛力。
正如默克研究實驗室高級副總裁兼全球臨床開發主管、首席醫療官Roy Baynes博士所說:“VERQUVO已經被證明可以降低心血管死亡和心衰住院的風險。我們很高興能為有癥狀的慢性心力衰竭患者提供一種有意義的新治療選擇”。
VERQUVO的面世不僅為眾多患者帶來了新的希望,同時也為美國心臟病和心力衰竭患者們創造了更多商業價值。在未來其臨床需求會否持續擴大,其藥品價值能否再上一層樓還有待觀察。還是那個真理,臨床需求決定商業價值。
Reference: Merck Announces U.S. FDA Approval of VERQUVO? (vericiguat) Merck.comhttps://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=report.page Heart Failure | cdc.gov Drug Approvals and Databases | FDA Heart failure - Symptoms and causes - Mayo Clinic Heart Disease and Stroke Statistics—2020 Update: A Report From the American Heart Association | Circulation (ahajournals.org) Results reward investment in Farxiga as heart drug (thepharmaletter.com) Drug Trials Snapshot: ENTRESTO | FDA