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藥渡:國(guó)內(nèi)即將迎來(lái)AI制藥第一股?AI藥物研發(fā)前景和價(jià)值獲認(rèn)可
來(lái)源:藥渡 時(shí)間:Jun,2024 瀏覽次數(shù):302次

編者按:

晶泰科技已在港通過(guò)聆訊,或?qū)⒊蔀閲?guó)內(nèi)AI制藥上市第一個(gè)股。AI在制藥領(lǐng)域的應(yīng)用價(jià)值越來(lái)越被業(yè)界認(rèn)可,此次藥渡網(wǎng)盤點(diǎn)了6家國(guó)內(nèi)自有管線進(jìn)入臨床晚期的AI制藥公司,埃格林醫(yī)藥作為AI臨床應(yīng)用的先行者仍然領(lǐng)跑,多條管線在美獲批進(jìn)入晚期臨床。


在過(guò)去十年來(lái),人工智能技術(shù)逐漸應(yīng)用于藥物研發(fā)領(lǐng)域,用于加速藥物的篩選時(shí)間、降低研發(fā)成本。然而,人們對(duì)于AI輔助藥物研發(fā)的價(jià)值仍存在疑問(wèn),是否真的能夠提升藥物研發(fā)的成功率?


最近5月份的2個(gè)事件從不同角度釋放了積極信號(hào),在一定程度上證明了AI制藥的前景和價(jià)值。

首先是,5月上旬,波士頓咨詢(BCG)發(fā)布一份報(bào)告《How successful are AI-discovered drugs in clinical trials? A first analysis and emerging lessons》,首次對(duì)100+家AI制藥公司的臨床管線進(jìn)行定量分析,數(shù)據(jù)表明AI發(fā)現(xiàn)的藥物分子的整體成功概率從5%-10%增加到約9%-18%,實(shí)現(xiàn)了翻倍的提升。

尤其是臨床試驗(yàn)I期成功率高達(dá)80%-90%,而傳統(tǒng)歷史行業(yè)平均水平大約50%左右。雖然所用樣本量比較少且缺乏臨床試驗(yàn)三期的數(shù)據(jù),但是這是首次有定量化的臨床數(shù)據(jù)驗(yàn)證AI輔助藥物研發(fā)的效果價(jià)值。

第二個(gè)是, 5月26日,晶泰科技通過(guò)港交所聆訊,有望成為國(guó)內(nèi)首家上市AI制藥公司。

AI在助力藥物管線研發(fā)上的價(jià)值是顯然的,但是從事AI制藥業(yè)務(wù)的企業(yè)能否獲得盈利也是投資者和新進(jìn)入企業(yè)所關(guān)心的,對(duì)于未來(lái)行業(yè)能否發(fā)展起來(lái)至關(guān)重要。因此,AI制藥概念企業(yè)的成功上市預(yù)示著該行業(yè)在資本市場(chǎng)看來(lái)是有收益前景。

雖然晶泰科技目前仍然處于虧損狀態(tài),2023年晶泰科技虧損19.06億元,但是它是按香港18C規(guī)則申請(qǐng)上市,該規(guī)則針對(duì)的是未開啟商業(yè)化或商業(yè)早期的“特專科技公司”,即有高科技技術(shù)含量的、有潛力的的科技公司,不要求已經(jīng)實(shí)現(xiàn)盈利。

這說(shuō)明晶泰科技的AI輔助制藥技術(shù)的高科技屬性,而且晶泰科技內(nèi)部也在投資孵化創(chuàng)新藥物企業(yè),例如劑泰醫(yī)藥、萊芒生物、希格生科、默達(dá)生物等,未來(lái)在藥物管線的收益分成上也能創(chuàng)造較大營(yíng)收來(lái)源。

此前,AI制藥公司英矽智能的藥物管線成功對(duì)外授權(quán),AI制藥也在一定程度上實(shí)現(xiàn)了商業(yè)模式閉環(huán),即可通過(guò)管線授權(quán)來(lái)獲取收益。2023年9月,英矽智能將一款潛在同類最佳(best-in-class)的口服高選擇性USP1小分子抑制劑ISM3091的全球開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利,以8000萬(wàn)美元的預(yù)付款,授權(quán)給腫瘤學(xué)生物技術(shù)公司Exelixis。

這些行業(yè)事件都表明AI賦能藥物的價(jià)值得到了認(rèn)可,逐漸走向商業(yè)化。

除了晶泰科技,國(guó)內(nèi)還有一批AI制藥企業(yè),如英汐智能、埃格林醫(yī)藥、劑泰醫(yī)藥、宇耀生物、中以海德、新合生物等,依托AI藥物平臺(tái)優(yōu)勢(shì)已經(jīng)在布局內(nèi)部自研管線,通過(guò)推動(dòng)AI藥物管線的上市,來(lái)加速驗(yàn)證其商業(yè)化價(jià)值。畢竟全球范圍內(nèi)還沒(méi)有AI發(fā)現(xiàn)的藥物成功上市,缺乏說(shuō)明AI輔助藥物研發(fā)價(jià)值的有力證據(jù)。

截至2023年,全球102條獲批臨床的AI藥物管線中,56個(gè)處于臨床一期,41個(gè)處于臨床二期,5條管線進(jìn)入臨床三期。

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圖1.2023年全球AI制藥公司臨床管線進(jìn)度
目前國(guó)內(nèi)AI制藥管線進(jìn)展較快的有劑泰醫(yī)藥、埃格林醫(yī)藥、英汐智能、宇耀生物等,最快的管線已經(jīng)進(jìn)入臨床試驗(yàn)三期,為劑泰醫(yī)藥的MTS004口崩片、埃格林醫(yī)藥的EG-007。

從AI技術(shù)的應(yīng)用情況來(lái)看,主要是AI輔助老藥新用的分子,即AI技術(shù)幫助舊的藥物分子找到新的適應(yīng)癥或者做劑型改良,而AI發(fā)現(xiàn)的新靶點(diǎn)或新分子還在更早期。

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表1.全球進(jìn)展較快的AI藥物管線(截至2023年底)
?劑泰醫(yī)藥是國(guó)內(nèi)比較早以人工智能驅(qū)動(dòng)藥物遞送和藥物發(fā)現(xiàn)的生物技術(shù)公司,目前有布局自研管線,自主研發(fā)的MTS004口崩片于2022年6月獲國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心(CDE)批準(zhǔn)藥物臨床試驗(yàn)(IND),主要由于治療假性延髓情緒(PBA),目前已進(jìn)入臨床試驗(yàn)三期。該款藥物屬于小分子改良型新藥,主要是利用了AI來(lái)設(shè)計(jì)劑型處方空間。
?埃格林醫(yī)藥的EG-007藥物管線,用于治療晚期子宮內(nèi)膜癌,早在2021年就獲得FDA批準(zhǔn)進(jìn)入III期關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)。還有EG-301是一款用于治療干性黃斑病變的口服藥物,也進(jìn)入了臨床試驗(yàn)二期。這些藥物屬于老藥新用,由AI平臺(tái)進(jìn)行輔助研發(fā),運(yùn)用AI進(jìn)行內(nèi)型分析,做到精準(zhǔn)適應(yīng)癥選擇及化合物匹配。
?英矽智能的抗肺纖維化小分子候選藥物ISM001-055,被稱為是有史以來(lái)首個(gè)由人工智能發(fā)現(xiàn)的具有全新靶點(diǎn)和新分子結(jié)構(gòu)的候選藥物,早在2021年12月進(jìn)入臨床試驗(yàn),目前處于臨床二期。不同于前述兩款藥物,ISM001-055是利用AI發(fā)現(xiàn)了特發(fā)性肺纖維化的全新靶點(diǎn),并且針對(duì)靶點(diǎn)用AI設(shè)計(jì)生成藥物分子結(jié)構(gòu),因此可認(rèn)為是真正意義上AI發(fā)現(xiàn)的新藥物。
?宇耀生物的YY001用于治療結(jié)直腸癌、胃癌和前列腺癌等晚期實(shí)體腫瘤,處于臨床2期研究。該款藥物研發(fā)利用了公司的AI藥物設(shè)計(jì)平臺(tái),憑借AI高效的表征學(xué)習(xí)能力來(lái)輔助復(fù)雜藥物分子結(jié)構(gòu)的設(shè)計(jì)。
?碩迪生物是一家“基于結(jié)構(gòu)+先進(jìn)計(jì)算”的小分子藥物研發(fā)公司,由Raymond Stevens博士和知名AI制藥上市公司薛定諤創(chuàng)始人Rich Friesner共同創(chuàng)立。其GSBR-1290是一款口服小分子GLP-1RA,正在開發(fā)用于治療II型糖尿病和肥胖患者,該款藥物是通過(guò)該公司基于結(jié)構(gòu)的藥物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)設(shè)計(jì)的。


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